近日，2019年度國家科學技術獎提名工作已結束。其中由南京鼓樓醫院孫凌云教授等人完成的“異體間充質干細胞治療難治性紅斑狼瘡的關鍵技術創新與臨床應用”項目被陳虎、顧曉松和徐濤三位專家提名申報醫藥衛生組“國家技術發明獎二等獎”。
提名專家意見如下：
姓名：陳虎
工作單位：中國人民解放軍總醫院
技術職稱：教授
學科專業：臨床醫學-內科學
提名專家意見： 該成果在國家自然科學基金重大國際合作項目等支持下，開展了異體間充質干細胞移植治療重癥難治性紅斑狼瘡等自身免疫病關鍵技術研究。從紅斑狼瘡骨髓MSC生物學特征、異體MSC治療不同狼瘡動物模型安全性及療效、異體MSC移植治療重癥難治性紅斑狼瘡患者的臨床研究等方面進行了系列攻關研究，取得了一系列創新性成果，解決了部分難治性自身免疫病患者常規治療無效的世界難題，使重癥狼瘡患者5年死亡率從45%降低為16%，有效率60%，獲授權發明專利18項，發表高水平SCI論文151篇，建立了創新平臺和人才培養體系，在國際風濕病學界、移植學界有重要影響，有力推動了中國風濕病學在國際上的影響。 經審查，提名書及附件材料真實有效，相關欄目填寫符合國家科技獎勵要求，候選人、候選單位、知識產權和應用單位經公示無異議，對照國家科技獎授獎條件，提名該項目為國家技術發明獎二等獎。
姓名：顧曉松
工作單位：南通大學
技術職稱：教授
學科專業：外科學-神經外科
提名專家意見： 該項目組歷經近20年，在干細胞與自身免疫病研究領域進行了一系列攻關研究，創新性提出“紅斑狼瘡是間充質干細胞異常性疾病”的觀點，建立了一整套臨床用間充質干細胞質控標準及優化體系，在國際上率先開展了異體間充質干細胞移植治療重癥難治性紅斑狼瘡等自身免疫病關鍵技術研究，大大降低了難治性紅斑狼瘡臨床死亡率。目前項目組已完成1132例難治性自身免疫病的異體間充質干細胞移植治療，為國際開展最早、例數最多、隨訪時間最長，并結合臨床研究數據為難治性紅斑狼瘡患者制定最適宜臨床治療方案。更為重要的是，多年來，項目組將臨床與基礎研究緊密結合，就間充質干細胞免疫調控和組織修復機制等開展了多項創新性研究，相關研究成果也發表在Cell Stem Cell、Immunity、J Exp Med等雜志，項目組發表高水平SCI論文151篇，被引4395次，獲國家授權發明專利18項，在國際風濕病學界、移植學界有重要影響，有力推動了中國風濕病學在國際上的影響。 經審查，提名書及附件材料真實有效，相關欄目填寫符合國家科技獎勵要求，候選人、候選單位、知識產權和應用單位經公示無異議，對照國家科技獎授獎條件，提名該項目為國家技術發明獎二等獎。
姓名：徐濤
工作單位：中國科學院大學
技術職稱：教授
學科專業：生物學-生物物理學
提名專家意見： 該成果在國家自然科學基金重大國際合作項目等支持下，歷時20年，開展了異體間充質干細胞移植治療重癥難治性紅斑狼瘡等自身免疫病關鍵技術研究。項目核心創新點包括：1）首次揭示了SLE動物模型鼠和患者骨髓MSC功能異常，參與了狼瘡的發生發展；2）在國際上提出了“SLE不僅是造血干細胞病，而且是間充質干細胞病，異體MSC移植更適合于SLE患者治療”的新觀點；3）在國際上首先成功開展異體MSC移植治療重癥難治性SLE，療效顯著，使重癥難治性SLE患者5年死亡率從原來的45%下降至16%，大大改善了SLE患者的預后。創新研究成果為難治性SLE開辟了新的治療途徑，解決了部分難治性患者常規治療無法救治的世界難題；4）在國際上首次揭示異體MSC移植有效治療SLE的機制是通過“糾正免疫失衡，誘導免疫耐受，修復組織，改善器官功能”發揮作用；5）在異體MSC移植治療SLE取得療效的基礎上，又首先用異體MSC移植治療其他多種難治性自身免疫病包括多發性肌炎/皮肌炎、系統性硬化、干燥綜合征等均安全有效。項目組獲授權發明專利18項，發表高水平SCI論文151篇，被引4395次，有力推動了中國風濕病學在國際上的影響。 經審查，提名書及附件材料真實有效，相關欄目填寫符合國家科技獎勵要求，候選人、候選單位、知識產權和應用單位經公示無異議，對照國家科技獎授獎條件，提名該項目為國家技術發明獎二等獎。
